國際製藥大廠諾和諾德（Novo Nordisk）於 2026 年 11 月 13 日正式宣佈，針對青少年及成人鐮刀型紅血球疾病（Sickle Cell Disease，簡稱 SCD）所研發的每日一次口服試驗性新藥 etavopivat，已正式向美國食品藥物管理局（FDA）遞交新藥申請（NDA），同時也向歐洲藥品管理局（EMA）提交上市許可申請（MAA）。
臨床試驗數據亮眼：血管阻塞危機減少 27%
這項藥物審查的關鍵依據來自於第三期 HIBISCUS 臨床試驗。在這項針對 12 歲以上患者進行的研究中，在常規治療的基礎上，每日口服一次 400 毫克的 etavopivat 成功將血管阻塞危機（Vaso-occlusive crises，簡稱 VOCs）的發生率降低了 27%，並將首次發作的時間延長了大約 4 個月。美國 FDA 預計將於 2027 年針對這項新藥申請做出最終審查決定。
除了減少危機發作頻率，該藥物在血紅蛋白反應上也展現出顯著成效。在試驗的第 24 週時，接受 etavopivat 治療的患者中有 48.7% 的血紅蛋白提升超過 1 g/dL，相較之下，安慰劑組僅有 7.2%。此外，探索性分析也顯示，該藥物同步降低了患者對於輸血的依賴風險，安全性數據則與過往試驗保持一致。
獨特作用機制：透過調節 PKR 改善紅血球結構
etavopivat 的運作原理源自其作為紅血球丙酮酸激酶（PKR）選擇性活化劑的特性。在正常的糖解作用中，PKR 扮演著關鍵酵素的角色。對於鐮刀型紅血球疾病患者而言，活化 PKR 能有效降低 2,3-二磷酸甘油酸（2,3-DPG）的濃度，並提升三磷酸腺苷（ATP）的產量。
諾和諾德研發團隊指出，降低 2,3-DPG 有助於改善血紅蛋白與氧氣的親和力，進而抑制異常血紅蛋白的聚合與紅血球的鐮刀化現象；而 ATP 的增加則是為了維持紅血球細胞膜的完整性與存活率。這項創新療法是諾和諾德透過 2022 年收購 Forma Therapeutics 公司所獲得的重要資產。
回顧 etavopivat 的開發歷程，美國 FDA 此前已授予該藥物快速通道（Fast Track）、罕見兒科疾病（Rare Pediatric Disease）以及孤兒藥（Orphan Drug）等認定。歐洲聯盟委員會也給予其孤兒藥資格。除了已提交的審查案外，更廣泛的 HIBISCUS 開發計畫還包含預計納入 510 名患者的 3b 期試驗 HIBISCUS 2，以及收集長期安全數據的開放標籤延伸試驗 FLORAL。
從產業面來看，etavopivat 的遞交申請象徵著鐮刀型紅血球疾病治療正加速朝向「便利性」與「疾病修飾（Disease-modifying）」轉型。過去患者高度依賴支持性療法或頻繁輸血，如今隨著每日一次的口服 PKR 活化劑進入審查階段，不僅有望改變臨床治療指引，也為長期受苦的病友群體帶來更具品質的日常照護選擇。
全球口服 PKR 活化劑市場競爭升溫
值得注意的是，在口服 PKR 活化劑的審查賽道上，etavopivat 並非唯一的競爭者。競爭對手 Agios Pharmaceuticals 也已針對旗下的 mitapivat 透過加速核准途徑提交補充新藥申請。美國 FDA 先前已將 mitapivat 的目標審查期限從 2026 年 11 月 1 日延長至 2027 年 2 月 1 日，顯示這類創新機轉的藥物正備受美國衛生主管機關的高度關注與審慎評估。
諾和諾德執行副總裁兼研究與開發長 Martin Holst Lange 表示：「對於鐮刀型紅血球疾病患者而言，嚴重的血管阻塞危機和其他症狀對日常生活造成了深遠的影響，且治療選擇依然有限。若獲得批准，我們期盼 etavopivat 能為病友提供全新的疾病修飾治療選項，並持續與社群並肩合作，推動健康平權，克服影響該疾病患者長久以來的醫療落差。」
本文改寫整理自公開新聞來源，原始報導由HCPLive發布。
常見問題 FAQ
什麼是 etavopivat？
etavopivat 是一項正在研發中的每日一次口服試驗性新藥，主要用於治療青少年與成人鐮刀型紅血球疾病（SCD），透過活化紅血球中的 PKR 酵素來改善紅血球健康。
etavopivat 的臨床試驗表現如何？
根據第三期 HIBISCUS 臨床試驗結果，etavopivat 成功將血管阻塞危機（VOCs）減少了 27%，並顯著改善血紅蛋白反應，降低患者輸血風險。
etavopivat 目前的審查進度到哪裡？
諾和諾德已於 2026 年 11 月 13 日正式向美國 FDA 遞交新藥申請（NDA），同時向歐洲 EMA 提交上市許可申請（MAA），預計美國 FDA 將於 2027 年做出審查決定。
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